广州首例成人重型地贫患者基因治疗成功
广州首例成人重型地贫患者通过基因治疗成功摆脱输血依赖，标志着我国β地中海贫血治疗进入“一次性永久治愈”的新阶段。基因治疗的核心机制与突破技术原理 通过抽取患者外周血，分离出自体造血干细胞，利用慢病毒载体将功能正常的β-globin基因导入干细胞中。
基因编辑技术的突破性应用中山大学孙逸仙纪念医院通过基因编辑后的自体造血干细胞移植，成功治愈16岁重型β-地贫患者小林。该技术依托CRISPR/Cas9“基因剪刀”，直接修改患者造血干细胞中突变位点的DNA，修复缺陷基因，使人体恢复生产正常血红蛋白的能力。
邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”已取得初步成效。这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
“史上最贵药”Zynteglo作为基因疗法获批在美国上市，为β-地中海贫血症患者带来治愈希望，但其高昂价格使国内患者难以承受，不过以色列有费用更低的替代方案。
广州首例冠状病毒患者出院,专家:大家不必恐慌,做好家居消毒
广州首例冠状病毒患者情况中新网广州1月30日电（蔡敏婕）广州一名确诊新型冠状病毒感染的肺炎患者30日从广州市第八人民医院出院。这是广州首例出院的新型冠状病毒感染的肺炎患者。
钟南山、李兰娟团队从患者粪便中分离出新型冠状病毒活病毒，提示需加强个人卫生防护，尤其要重视便后洗手及下水道通畅管理。
新冠感染者治愈出院后穿戴、携带衣物以及家中存放衣物、床单、被罩、沙发套、电视罩等可水洗物品，全部更换消毒后水洗。消毒织物可以用蒸汽或者是煮沸，也可以用含氯消毒剂进行浸泡消毒。
梯瓦与华润广东医药达成战略合作,共同提升大湾区创新药物可及性_百度知...
合作契机：梯瓦的偏头痛预防性治疗药物瑞玛奈珠单抗（Fremanezumab）于2023年7月通过“港澳药械通”政策获批进入大湾区，由华润广东医药负责进口采购及配送。首例患者已于广州和睦家医院完成使用，标志着未在国内上市的创新药物可通过政策通道惠及患者。
评论（0）